美国众议院通过“尝试权”法案：你必须知道的10件事

中国罕见病 2018-07-07

据《纽约时报》报道，美国众议院于3月21日通过了3月13日第一次投票中未能通过的“尝试权”（right-to-try）法案。该法案由特朗普提出，允许绝症患者（terminally ill patients）寻求正在进行临床试验但尚未获得食品与药物管理局（FDA）最终批准的药物治疗。

下面是需要知道的10件事：

这项法案以267对149票获得通过。据《泰晤士报》报道，由于去年参议院批准了一个类似提案，该法案很有可能成为法律。
支持者们表示，该法案将给予绝症患者一个机会，去尝试可能有助于他们病情的处方药，而无需等待临床试验完成或通过FDA的审核流程。
患者必须罹患某种绝症才符合该法案的要求，意味着所患的疾病可能在“数个月内”导致死亡或着“不可逆的病症可能导致严重早亡”。
该法案不要求制药公司向提出请求的患者提供实验性药物。药品制造商经常拒绝（这类）请求，因为（药物）供应有限或对法律和医疗风险的担忧。
为了解决这些忧虑，该立法将保护药品制造商、医生和医院免于一系列和给予患者未批准药物相关的法律风险。该法案确保医生和医院在一般情况下受到保护，除非他们存在重大过失或者蓄意、鲁莽或犯罪行为。
该法案的共和党支持者们表示，“尝试权”法案将允许患者拥有对其医护更多的控制权。“我是一名拥有40多年治疗患者经验的医生和科学家，其中一些患者被诊断为可怕的癌症，”众议员Phil Roe博士（田纳西州共和党）说，“6个月前，我因癌症接受手术，至今是一名癌症幸存者。如果需要的话，我希望有权利去尝试。”
反对该法案的民主党人表示，它会削弱FDA保护患者免受有害治疗（伤害）的能力。“如果你取消FDA的审查，就像该法案所做的那样，你会将患者置于危险之中，”众议员Frank Pallone Jr.（新泽西州民主党）说，“这是一次史无前例的尝试，试图推翻FDA对研究性疗法的监管。”
一些代表患者的组织，包括美国癌症学会（American Cancer Society），反对该法案。代表罕见病患者的国家罕见病组织（National Organization for Rare Disorders）表示，该法案可能会(向患者)提供虚假的希望，并且会“破坏患者安全性标准”，而不会增加患者获得挽救生命的治疗（的机会）。
几位前FDA局长表示，该法案并不是必需的，因为绝症患者已经可以通过扩大使用计划（expanded access program）获得实验性药物。
在该项目下，FDA表示它批准了所收到的99%的请求。但是，在某些情况下，为了保护患者，FDA会在治疗开始前建议采取其他措施。